Comitetul pentru Medicamente Orfane

Descriere: 
03/02/2014

Analiza anului 2013 și perspective

Un total de 11 din cele 81 de medicamente recomandate pentru Autorizația de introducere pe piață de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și Comitetul pentru Medicamente pentru uz uman (CHMP) au fost destinate pentru tratamentul bolilor rare în 2013. Acest lucru continuă creșterea de la an la an a numărului de recomandări autorizate de introducere pe piață a medicamentelor pentru boli rare observate în ultimii ani (cu 8 în 2012 și 4 în 2011).
Una dintre explicațiile oferite de către Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane este aceea că dezvoltatorii de medicamente orfane, utilizează în prezent mult mai bine instrumentele oferite de Agenție și de Regulamentul European pentru Medicamente Orfane pentru sprijinirea în dezvoltarea medicamentelor lor.
"După 12 ani de când Regulamentul European pentru Medicamente Orfane a intrat în vigoare, acesta fără îndoială deservește scopului său cu mai multe și mai multe medicamente orfane care ajung la pacienții cu boli rare în fiecare an", explică Bruno Sepodes, președintele COMP. "Eforturile comune ale comisiilor EMA, inclusiv COMP, Comitetul Pediatric și CHMP, în furnizarea de consultanță științifică a companiilor în timpul dezvoltării medicamentelor acestora, au fost o forță conducătoare din spatele acestui succes."
Volumul cererilor de desemnare a medicamentelor orfane prezentate Agenției a crescut cu mai mult de 22% din 2009. În plus, numărul de companii care caută asistență de protocol (consultanță științifică pentru sponsorii care dezvoltă medicamente orfane) în timpul dezvoltării medicamentelor acestora a crescut de la 82 de cereri în 2012 la 108 cereri în 2013. Căutând și în urma avizelor științifice a fost dovedita creșterea în mod semnificativ a probabilității unui rezultat pozitiv pentru cererile de autorizare de introducere pe piață.
În 2013, CHMP a recomandat acordarea autorizațiilor de introducere pe piață condiționată pentru patru medicamente orfane, un număr mai mare decât în ​​anii precedenți (cu unul în 2012 și nici unul în 2011). Această tendință este reflectată de o creștere a numărului de companii care solicită consiliere cu privire la procedura de autorizare condiționată de introducere pe piață în comparație cu anii precedenți. Acest mecanism permite acordarea de autorizații de introducere pe piață pe baza unor date mai puțin complete pentru anumite categorii de medicamente, cum ar fi medicamentele orfane, în scopul de a satisface nevoile pacienților medicale nesatisfăcute și în interesul sănătății publice.
Microîntreprinderile și întreprinderile mici sau mijlocii (IMM-uri) sunt foarte active în dezvoltarea medicamentelor orfane. Aproximativ 40% din cererile pentru o desemnare a medicamentelor orfane sunt transmise de către IMM-uri. Agenția încurajează companiile în curs de dezvoltare a medicamentelor orfane să se înregistreze ca un IMM. Aceste companii beneficiază de stimulente suplimentare, inclusiv asistență de reglementare, administrativ și procedural de la biroul Agenției pentru IMM-uri, precum și reduceri de taxe.
"În 2014, vom continua să revizuim și să adaptăm procedurile noastre interne. Acest lucru ne va ajuta să satisfacem mai bine nevoile pacienților, cu care Comitetul a lucrat în contact strâns de la crearea sa, și să menținem la curent cunoștințele științifice privind bolile rare. O altă prioritate va fi să continuăm să contribuim în mod activ la publicațiile științifice și dezbaterile științifice în zona noastră ", adaugă Bruno Sepodes.
Facilitarea accesului la medicamente
Problema rambursării medicamentelor orfane după ce au primit autorizarea de introducere pe piață este importantă pentru ca medicamentele să ajungă la pacienți.
Medicamentele orfane reprezintă unul din domeniile cheie ale planului de colaborare dintre Agenția Europeană a Medicamentelor și Rețeaua Europeană pentru Evaluarea Tehnologiilor Medicale, un plan de 3 ani de zile, pe anii 2013-2015. Agenția Europeană a Medicamentelor lucrează cu Rețeaua Europeană pentru Evaluarea Tehnologiilor Medicale, o organizație care se concentrează pe colaborarea științifică privind evaluarea tehnologiilor medicale în Europa, pentru o mai bună înțelegere a caracteristicilor specifice a medicamentelor orfane, pe autorizarea de introducere pe piață și pe inițiativele autorităților naționale competente privind disponibilitatea medicamentelor orfane.
În plus, două medicamente care au desemnarea de medicamente orfane au trecut deja prin programele de consiliere științifică paralelă al Agenției și al Evaluării Tehnologiilor Medicale. Aceste proceduri au permis dezvoltatorilor să primească consultanță din partea Comitetului pentru Medicamente de uz uman, privind demonstrarea unui beneficiu pozitiv/risc a medicamentului, din partea Comitetului pentru Produse Medicamentoase Orfane privind stabilirea unui beneficiu important a medicamentului și din partea structurilor Evaluării Tehnologiilor Medicale privind demonstrarea eficacității relative.
În continuare, în 2014, Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane intenționează să dezvolte conceptul de consultanță științifică paralelă. De asemenea Comitetul planifică să crească gradul de conștientizare a nevoii de medicamente orfane pentru a demonstra beneficiul semnificativ al acestora, în scopul obținerii unei exclusivități de 10 ani pe piață, un stimulent major prevăzut în Regulamentul medicamentelor orfane. Dezvoltatorii pot solicita consiliere științifică cu privire la modul demonstrării un beneficiu semnificativ.
În 2013, Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane a primit 28 de cereri de consiliere științifică pentru demonstrarea unui beneficiu semnificativ.
Colaborare internațională
Agenția Europeană a Medicamentelor și Administrația Medicamentelor și Alimentelor din Statele Unite ale Americii au început să lucreze împreună încă din anul 2008, pentru a încuraja aplicarea pentru desemnare de medicamente orfane pentru a fi folosită de către cele două agenții.  Acest program a fost extins și pentru Autoritățile de Reglementare din Japonia (MHLW and PMDA) în 2012.
Acest program a fost o reușită până în prezent. Una din două cereri pentru desemnare de medicamente orfane a fost propusă în paralel cu alte agenții de reglementare în 2013 și o tendință similară este de așteptat în 2014. Procesul paralel de depunere ajută companiile să raționalizeze dezvoltarea de medicamente orfane prin facilitarea accesului la consultanță științifică în paralel, din partea celor trei autorități de reglementare.
Ca parte a acestei colaborări internaționale, cele trei agenții intenționează să-și concentreze eforturile în 2014, pe programele de post-desemnare, oferite în cele trei teritorii.
În Martie 2014, Agenția Europeană a Medicamentelor, FDA și Autoritățile Japoneze de Reglementare vor organiza un workshop comun la biroul Agenției Europene a Medicamentelor pentru a oferi  informații privind programele orfane în cele 3 teritorii pentru dezvoltatorii de medicamente orfane și de a oferi posibilitatea participanților de a prezenta o aplicație pentru  desemnarea de  medicamente orfane și de a discuta aspectele cu cele trei agenții.
Regulamentul Medicamentelor Orfane și Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane
Regulamentul medicamentelor orfane a fost introdus în Uniunea Europeană, pentru a stimula dezvoltarea de medicamente pentru bolile rare. Desemnarea de medicamente orfane se poate acorda în orice stadiu al dezvoltării medicamentelor destinate diagnosticării, prevenirii și tratamentului unor boli amenințătoare sau foarte grave care afectează mai puțin de 5 din 10 000 de persoane, în Europa sau pentru care costurile de dezvoltare nu vor fi acoperite prin returnarea de pe piață fără stimulente. În cazul în care metodele de diagnosticare, prevenire sau tratament ale bolii există deja, desemnarea de medicamente orfane este posibilă dacă există un beneficiu semnificativ pentru pacienți. Sponsorii de medicamente desemnate ca și medicamente orfane de către Comisia Europeană beneficiază de o serie de stimulente, inclusiv de exclusivitate pe piață pentru 10 ani, reduceri pentru unele servicii ale Agenției, consiliere științifică și acces la procedura de autorizare centralizată.
Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane aparține de Agenția Europeană de Medicamente care este responsabil de examinarea cererilor de la oameni sau companii care doresc desemnarea unor de medicamente ca orfane.
Săptămâna viitoare, Agenția Europeană a Medicamentelor va publica o imagine de ansamblu a priorităților din 2013 și 2014 pentru Comitetul pentru Terapii Avansate. Săptămâna viitoare, EMA va publica o imagine de ansamblu a priorităților în 2013 și 2014 cu privire la Comitetul pentru terapii avansate.

 

 

Undefined